Het WKZ en het UMC doen mee aan 2 studies rond het nieuwe medicijn setrusumab. 

In de ORBIT en COSMIC-trials wordt het nieuwe medicijn setrusumab getest in OI-centra over de hele wereld. Setrusumab is een sclerostineremmer, Door de activiteit van sclerostine in bot te remmen wordt niet alleen de botafbraak geremd om netto meer bot over te houden, zoals bij bisfosfonaten, maar ook de botaanmaak gestimuleerd. Setrusumab lijkt OI-bot in eerdere studies beter te versterken dan bisfosfonaten. Op dit moment wordt een nieuwe grote internationale studie naar het effect van setrusumab bij kinderen met OI gestart om het effect ook gedegen wetenschappelijk aan te tonen. Het UMC Utrecht-Wilhelmina Kinderziekenhuis neemt hieraan deel en naar verwachting zullen er 10 tot 15 Nederlandse patiënten mee kunnen doen aan deze onderzoeken. 

In de ORBIT-studie wordt de veiligheid en effectiviteit van setrusumab getest bij patiënten van 4-26 jaar. Om dit te kunnen doen krijgt 2/3 van de deelnemers setrusumab en 1/3 een nep-medicijn dat er precies hetzelfde uitziet (placebo). Zowel de patiënten als de onderzoekers weten niet wie het medicijn en wie de placebo krijgt. Bij de COSMIC studie zijn de deelnemers jonger, 2-6 jaar oud, en krijgt de helft setrusumab en de andere helft standaardbehandeling met bisfosfonaten en wordt zo het effect van de medicijnen vergeleken. 

De reden waarom de kinderen in de leeftijd van 2-4 jaar geen placebo krijgen is omdat de Amerikaanse instantie die het onderzoek moest goedkeuren (de FDA) het niet helemaal aan durfde om kinderen met leeftijd tussen 2 en 4 jaar, die uitloten voor setrusumab, voor de duur van de studie zonder bisfosfonaten te laten. Voor de deelnemers tussen de 4 en 26 jaar durfden ze dat wel aan. Kinderen tussen 4 en 6 jaar mogen kiezen aan welke van de 2 studies ze mee willen doen. Als we goed rekenen is de kans om voor setrusumab in te loten groter in de placebogecontroleerde studie dan in de bisphosphonaten gecontroleerde studie. 

Het onderzoek zal 2 jaar duren en in die tijd krijgen de deelnemers maandelijks infuus met setrusumab of placebo (ORBIT) of normale behandeling bisfosfonaten (COSMIC), en worden er allerlei testen gedaan om de botkwaliteit en algemene gezondheid te monitoren. Setrusumab is eerder getest bij meer dan 100 volwassenen met OI en bleek bij hen veilig, en gunstig te zijn voor de botdichtheid. Om de effectiviteit bij kinderen met OI te bepalen is de vermindering van het aantal breuken een van de belangrijkste uitkomstmaten. In het voorstadium van de ORBIT-studie, waar Nederland niet voor was uitgenodigd, traden nauwelijks breuken op bij de deelnemende kinderen. Wetenschappelijk bewijs dat setrusumab beter werkt dan bisfosfonaten kan echter pas worden aangetoond in het huidige stadium van het onderzoek met een groter aantal deelnemers. 

Kinderen met genetisch aangetoonde OI type 1, 3 of 4, die een breuk hebben gehad in de afgelopen 2 jaarkunnen meedoen. Bij kinderen die deelnemen in de ORBIT-studie moet de behandeling met bisfosfonaten voor de duur van de studie gestopt worden. In de COSMIC studie worden kinderen die uitloten voor setrusumab behandeld met bisfosfonaten. 

Als u interesse heeft in deelname of andere vragen hebt, kunt u contact opnemen met Karlijn Scheepens, de onderzoekscoördinator van deze studies in het WKZ. U kunt een mail te sturen naar snepeehcs.j.m.k.[antispam].@umcutrecht.nl en zij zal dan contact met u opnemen.